Tratamentele cu celule stem. Ce afecțiuni ar putea beneficia de pe urma lor?

Cel mai bine stabilit și utilizat pe scară largă tratamentul cu celule stem este transplantul de celule stem din sânge pentru a trata boli și afecțiuni ale sângelui și ale sistemului imunitar, sau pentru a restabili sistemul sanguin după tratamente pentru anumite tipuri de cancer. Programul național al donatorilor de măduvă din SUA are o listă completă de boli tratabile prin transplant de celule stem din sânge. Peste 26.000 de pacienți sunt tratați cu celule stem din sânge în Europa în fiecare an.

Din anii 1980, celulele stem ale pielii au fost folosite pentru a crește grefe de piele pentru pacienții cu arsuri severe pe zone foarte mari ale corpului. Doar câteva centre clinice sunt capabile să efectueze acest tratament și este de obicei rezervat pacienților cu arsuri care pun viața în pericol.

În ultimii ani, celulele stem au fost folosite ca un instrument puternic pentru stabilirea modelelor de boli derivate de la pacient atât pentru a înțelege baza moleculară a tulburărilor, cât și pentru a le folosi pentru dezvoltarea medicamentelor (în vas). Tulburările genetice nu apar întotdeauna dintr-o mutație într-o singură genă (așa-numitele tulburări monogenice) sau într-un bloc mai mare al genomului, un cromozom (așa-numitele tulburări cromozomiale). Multe boli sunt mai complexe și sunt cauzate de mutații într-un număr de gene în același timp. Acestea sunt greu de modelat, chiar și cu tehnici moderne de inginerie a genomului. Cu toate acestea, iPSC-urile pot ajuta în aceste situații.

iPSC-urile au implicații uriașe pentru cercetarea bolilor și dezvoltarea medicamentelor. De exemplu, cercetătorii au generat celule cerebrale din iPSC-uri făcute din mostre de piele ale pacienților cu tulburări neurologice, cum ar fi sindromul Down sau boala Parkinson. Aceste celule creierului crescute în laborator prezintă semne ale bolilor pacienților. Acest lucru are implicații pentru înțelegerea modului în care se întâmplă de fapt bolile – cercetătorii pot urmări procesul într-un vas – și pentru căutarea și testarea de noi medicamente.

Iată câteva exemple suplimentare de boli, care au fost modelate folosind ESC-uri sau iPSC-uri sau în care dezvoltarea de medicamente folosind celule stem pluripotente este în curs (informații suplimentare sunt oferite prin link-uri și în lista de referințe de mai jos):

• Fibroza chistică (tulburare monogenă;), sindromul Turner (tulburare cromozomială;) și tulburarea spectrului autist (tulburare complexă;)
• Boli cardiovasculare , cum ar fi aritmia
• Tulburări neurologice , cum ar fi Alzheimer și boala Huntington

Recent, au fost produse ESC-uri umane (celule stem embrionare) care îndeplinesc cerințele stricte de calitate pentru utilizare la pacienți. Aceste ESC umane de „grad clinic” au fost aprobate pentru utilizare într-un număr foarte mic de studii clinice timpurii. Un exemplu este un studiu clinic efectuat de The London Project to Cure Blindness , folosind ESC pentru a produce un anumit tip de celulă oculară pentru tratamentul pacienților cu degenerescență maculară legată de vârstă (AMD). Compania de biotehnologie AIRM folosește, de asemenea, ESC umane pentru a produce celule pentru pacienții cu AMD și o altă boală oculară: distrofia maculară Stargardt. Testele clinice timpurii pentru ambele afecțiuni sunt acum finalizate. Înainte ca aceste terapii să poată fi oferite unei game largi de pacienți, studiile pe termen lung în curs de desfășurare trebuie să le testeze siguranța, securitatea și eficiența. Dacă studiile clinice inițiale au succes în ceea ce privește siguranța și beneficiul clinic, cercetarea ESC ar putea începe în curând să livreze primele aplicații clinice.